- Hemlibra® es el único tratamiento profiláctico que puede administrarse por vía subcutánea y con dosificación semanal
- En el programa de desarrollo clínico del fármaco, HAVEN, para personas con hemofilia A e inhibidores del Factor VIII, han participado 5 hospitales españoles
La hemofilia A es la forma más grave de la enfermedad y representa aproximadamente el 80% del total de casos de esta patología que afecta en torno a 3.000 personas en España. Recientemente, el Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social ha aprobado la financiación de Hemlibra® (Emicizumab) como tratamiento para este tipo de hemofilia en los pacientes que han desarrollado inhibidores a las terapias de reemplazo del factor VIII, aproximadamente un tercio del total. La aprobación supone todo un hito en esta indicación ya que se trata de la primera novedad terapéutica para estos pacientes en 20 años. Las personas con hemofilia A que desarrollan inhibidores se exponen a un alto riesgo de hemorragias potencialmente mortales y de sangrados de repetición que, a largo plazo, pueden derivar en daño en las articulaciones lo que puede ocasionar dificultades de movilidad.
La financiación de Hemlibra® en esta indicación se produce después de que la Comisión Europea aprobase el pasado año esta terapia como tratamiento profiláctico de rutina para prevenir episodios de sangrado en pacientes con hemofilia A e inhibidores del factor VIII en todos los grupos de edad.
Según ha explicado la doctora Beatriz Pérez, directora médico de Roche Farma España, “Hemlibra® es fruto de una importante apuesta por la innovación y una muestra del compromiso que Roche ha adquirido con la comunidad de la hemofilia”. “Estamos muy orgullosos de poner a disposición de las personas con hemofilia A e inhibidores esta nueva opción. No debemos olvidar que el desarrollo de inhibidores incrementa en un 70% el riesgo de muerte respecto al no desarrollo de los mismos, y que, hasta ahora, las personas en esta situación contaban con opciones terapéuticas limitadas”, ha añadido.
Sobre el programa de desarrollo clínico HAVEN
La aprobación de esta indicación se ha basado en los datos de los ensayos HAVEN 1 y HAVEN 2 que han demostrado una eficacia superior de Hemlibra® en comparación con el tratamiento previo con agentes de by-pass en profilaxis. Concretamente, según los resultados del ensayo HAVEN 1 en adultos y adolescentes, la profilaxis con Hemlibra® mostró una reducción estadísticamente significativa en las hemorragias tratadas del 87% (ratios de riesgo (RR)=0,13, p<0,0001) en comparación con los que no recibieron profilaxis. Por otra parte, el estudio HAVEN 2 en niños menores de 12 años con hemofilia A e inhibidores, los resultados mostraron una reducción del riesgo de sangrados tratados del 99% (IC 95%: 97.7-99.4) en niños que recibieron profilaxis con Hemlibra® comparado con tratamiento anterior con agentes de by-pass en una comparación intra-individual con agentes de by-pass en profilaxis.
Para el doctor Víctor Jiménez Yuste, jefe del Servicio de Hematología del Hospital Universitario La Paz (Madrid), Hemlibra® va a suponer un cambio radical en los pacientes con hemofilia A e inhibidores, “ya que por fin disponen de una profilaxis de los episodios hemorrágicos realmente efectiva”. “Incluso hay pacientes en esta categoría en los que se ha conseguido alcanzar el sangrado cero, algo que no se había logrado con las terapias actuales”, ha explicado. Según este experto, Hemlibra® es la primera novedad terapéutica para las personas con hemofilia A e inhibidores en 20 años y “su aprobación sin duda supone todo un logro que no solo modificará el abordaje de la enfermedad sino también la vida de los pacientes”.
Carga de tratamiento
Por su parte, el doctor Ramiro Núñez, jefe de la sección de Trombosis y Hemostasia de la U.G.C de Hematología del Hospital Universitario Virgen del Rocío (Sevilla) ha resaltado la aportación de esta terapia para reducir las cargas asociadas al tratamiento de la hemofilia. “Hemlibra® no sólo ofrece una profilaxis similar o superior a los tratamientos ya existentes, sino que además cuenta con la ventaja añadida de la administración subcutánea, lo que sin duda supone un avance cualitativo en la calidad de vida de los pacientes al reducir la carga del tratamiento”, asegura este experto.
Los pacientes con hemofilia A e inhibidores deben tratarse con agentes de by-pass cada 24 o 48 horas en profilaxis y a demanda cuando se producen hemorragias. Según explica el doctor Núñez, Hemlibra® se puede administrar de manera semanal, “una frecuencia mucho más eficiente que la que ofrecen los tratamientos actuales. Se trata de una posología mucho más cómoda para el paciente que le aporta calidad de vida y podría favorecer la adherencia al tratamiento”, asegura.
La segunda indicación
La Comisión Europea aprobó el pasado mes de marzo la indicación de Hemlibra® en pacientes sin inhibidores, donde el fármaco ha logrado reducir significativamente las hemorragias tratadas en comparación con la profilaxis previa con factor VIII en una comparación prospectiva intra-paciente. Esta indicación está pendiente de la obtención de precio y reembolso en España.
Participación española
El programa de desarrollo clínico HAVEN para pacientes con hemofilia A con inhibidores incluye dos ensayos (HAVEN 1 y 2) que han contado con la participación de 5 hospitales españoles. En palabras de la doctora Beatriz Pérez, “España ha sido el país, después de Estados Unidos, en el que más pacientes han participado en los ensayos con esta terapia, aportando en algunos de ellos el primer paciente a nivel global o europeo, lo que ha permitido que muchas personas con hemofilia en España hayan podido beneficiarse del tratamiento antes de su aprobación definitiva”.
Acerca de Hemlibra
Hemlibra® es un anticuerpo monoclonal biespecífico diseñado para posibilitar la asociación de los factores IXa y X, proteínas necesarias para la activación de la cascada natural de la coagulación, y restablecer el proceso de la coagulación sanguínea en pacientes con hemofilia A. Hemlibra® es un tratamiento profiláctico (preventivo) que se administra por inyección bajo la piel (por vía subcutánea) de una solución lista para usar una vez por semana.
Fue creado por Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. y está siendo desarrollado conjuntamente por Chugai, Roche y Genentech. En Estados Unidos se comercializa como Hemlibra® (Emicizumab-kxwh) para pacientes con hemofilia A con inhibidores del factor VIII, con kxwh como sufijo designado de acuerdo a la Guía para la Industria de Nomenclatura No patentada de Productos Biológicos emitida por la FDA.
Hemofilia A
La hemofilia A es un grave trastorno genético que se produce cuando la sangre no coagula adecuadamente, causando hemorragias incontroladas y, con frecuencia, espontáneas. Afecta a cerca de 320.000 personas en todo el mundo1,2 y aproximadamente el 50-60% sufre una forma severa de hemofilia3. Los afectados no tienen suficiente cantidad de la proteína de coagulación llamada factor VIII. En una persona sana, cuando ocurre una hemorragia, el factor VIII se encarga de reunir los factores de coagulación IXa y X, que es un paso clave en la formación de un coágulo de sangre para ayudar a detener la hemorragia. Dependiendo de la gravedad de su trastorno, las personas con hemofilia A pueden sangrar con frecuencia, especialmente en sus articulaciones o músculos1. Estas hemorragias pueden representar un problema de salud importante, ya que a menudo causan dolor y pueden provocar inflamación crónica, deformidad, movilidad reducida y daño articular a largo plazo4. Una complicación grave del tratamiento es el desarrollo de inhibidores del factor VIII a las terapias de reemplazo5. Los inhibidores son anticuerpos desarrollados por el sistema inmune del cuerpo que se unen y bloquean la eficacia del factor VIII6 de la terapia de reemplazo, haciendo muy difícil o, incluso, imposible, obtener un nivel suficiente de la proteína factor VIII para controlar la hemorragia.
Roche en Hematología
Roche es una empresa internacional pionera en la investigación y el desarrollo de medicamentos y productos para el diagnóstico, con el fin de hacer avanzar la ciencia y mejorar la vida de las personas. Esta empresa lleva más de dos décadas desarrollando fármacos que han contribuido a redefinir el tratamiento del cáncer hematológico. La compañía invierte más que nunca en el estudio de opciones innovadoras para pacientes con enfermedades de la sangre. Además de las terapias ya aprobadas MabThera®/Rituxan® (Rituximab), Gazyva®/Gazyvaro® (Obinutuzumab), y Venclexta®/Venclyxto® (Venetoclax), este último en colaboración con AbbVie, la línea de desarrollo hematológico de Roche incluye Tecentriq® (Atezolizumab), un anticuerpo conjugado anti-CD79b (polatuzumab vedotina/RG7596), y una pequeña molécula antagonista de MDM2 (idasanutlina/RG7388). La labor investigadora de Roche en este campo va más allá del ámbito del cáncer, trabajando también en el desarrollo de Hemlibra® (Emicizumab), un anticuerpo monoclonal biespecífico para el tratamiento de la hemofilia A.
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