Una sola infusión de células obtenidas de la médula ósea de la propia paciente y preparadas para dirigirse con mayor facilidad hacia el hueso. Ese es el principio de una terapia experimental que acaba de superar una primera prueba en seres humanos y que abre una nueva línea de investigación frente a la osteoporosis avanzada.
El trabajo, publicado en la revista científica Cell, es fruto de la colaboración entre investigadores españoles y estadounidenses. Entre las instituciones participantes figuran el Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca, el Instituto Murciano de Investigación Biosanitaria (IMIB), la Universidad de Murcia y el Miami Veterans Affairs Medical Center.
El ensayo incluyó a diez mujeres con osteoporosis avanzada. Todas recibieron una única infusión intravenosa de células mesenquimales procedentes de su propia médula ósea que habían sido modificadas previamente mediante una técnica denominada edición del glicocálix.
Conseguir que las células encuentren el hueso
Uno de los problemas que limita el posible uso regenerativo de las células mesenquimales es que, después de administrarlas por vía intravenosa, tienen dificultades para dirigirse de forma eficiente hacia el tejido óseo.
El equipo investigador ha intentado resolver esa barrera modificando temporalmente la superficie de las células mediante exofucosilación. El procedimiento favorece la expresión de determinadas estructuras moleculares que facilitan su interacción con los vasos sanguíneos de la médula ósea y, con ello, su llegada al hueso.
Se trata de una modificación de la superficie celular, no de una alteración del material genético. En la divulgación del trabajo, los investigadores han empleado la comparación de un “GPS transitorio” para explicar cómo se mejora la capacidad de las células para encontrar su destino.
El primer objetivo era comprobar la seguridad
La cautela es fundamental para interpretar los resultados. Estamos ante un ensayo clínico de fase 1, cuya finalidad principal era evaluar la seguridad y viabilidad de la terapia. El estudio fue abierto, con solo diez participantes y sin un grupo de control, por lo que no está diseñado para demostrar de manera definitiva que el tratamiento sea eficaz frente a la osteoporosis.
La evaluación establecida inicialmente se prolongó durante dos años e incluyó pruebas clínicas y radiológicas y mediciones de densidad mineral ósea, tejido óseo y marcadores relacionados con el metabolismo del hueso. Posteriormente, las participantes continuaron bajo vigilancia durante más de tres años adicionales para controlar fracturas y seguridad.
Durante ese seguimiento, el estudio no registró acontecimientos adversos graves relacionados con el tratamiento.
Menos fracturas y señales de formación de hueso
Además de los datos de seguridad, los investigadores encontraron resultados que justifican continuar estudiando la terapia.
El artículo científico describe una reducción marcada y mantenida de las fracturas por fragilidad, junto con aumentos de determinados marcadores asociados a formación de hueso, del área de tejido óseo y de la densidad mineral ósea volumétrica.
En la información divulgada por el equipo, esa reducción de la incidencia de fracturas se ha cuantificado en torno al 94 % al comparar el periodo posterior al tratamiento con el historial previo de las mismas pacientes.
Es un dato llamativo, pero necesita una precisión esencial. No significa que pueda afirmarse que esta terapia reduzca un 94 % las fracturas en cualquier mujer con osteoporosis. El número de participantes es extremadamente pequeño y no existe un grupo control que permita descartar otros factores.
Por eso, el resultado debe entenderse como una señal prometedora de eficacia observada en una primera fase de investigación, no como una eficacia clínica definitivamente demostrada.
De la farmacología a la medicina regenerativa
El interés del trabajo reside también en su planteamiento. Las células mesenquimales pueden diferenciarse hacia células implicadas en la formación de hueso y producen sustancias relacionadas con la reparación de tejidos. La estrategia estudiada intenta aprovechar ese potencial y mejorar simultáneamente su capacidad para alcanzar la médula ósea.
El artículo de Cell considera que los resultados justifican seguir investigando este enfoque de medicina regenerativa. Al mismo tiempo, ofrece datos que sugieren que células obtenidas de personas mayores y de pacientes con osteoporosis pueden conservar capacidad biológica útil, una cuestión relevante para futuros tratamientos autólogos.
El siguiente paso será estudiar la estrategia en un número mayor de pacientes y mediante diseños que permitan comparar los resultados con un grupo de control.
Ahí estará la prueba decisiva: comprobar si las señales observadas en estas diez primeras participantes se reproducen de forma consistente y si el balance entre beneficios y riesgos permite avanzar hacia una futura aplicación clínica.
Por qué esta noticia es importante
La principal buena noticia no es que exista ya una cura contra la osteoporosis, porque todavía no existe evidencia suficiente para afirmarlo.
El avance está en que una estrategia que había mostrado potencial experimental ha llegado a pacientes, ha superado una primera evaluación de seguridad y ha producido señales clínicas y biológicas suficientemente interesantes como para justificar nuevos ensayos.
Es precisamente el tipo de paso necesario para que una idea de laboratorio pueda, algún día, convertirse en una terapia.
